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中国血友病药物经济学评价研究的现状与展望
　　　 发布日期：2023-01-18　　　 　　　阅读次数：
摘要：2018年血友病被纳入中国《第一批罕见病目录》,药物可及性与可负担性是血友病患者面临的最大困难，因此，全面评估血友病药物的成本与疗效是促进药物合理使用的重要手段。本研究在梳理血友病药品审评审批与医保准入现状的基础上，系统检索国内外公开发表的血友病药物经济学评价研究，全面分析国内血友病药物经济学研究的文献质量、评价内容及面临的挑战，最后从开发血友病专用模型、多途径获取患者健康效用值、制订罕见病特有意愿支付阈值等三个方面提出今后研究展望，以期为国内开展血友病药物经济学评价研究提供参考与借鉴。


作者：李顺平、窦蕾、房云海

文章来源：《罕见病研究》2022年第4期

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